今回の承認申請は、歩行可能なDMDの4歳～7歳の男児を対象にしたdelandistrogene moxeparvovecの有効性および安全性を評価したグローバル第III相臨床試験であるEMBARK試験の成績等に基づいています。EMBARK試験の結果、主要評価項目である運動機能を評価するノース・スター歩行能力評価（NSAA）はプラセボに比し統計学的な有意差は認められませんでしたが、副次的評価項目（床から立ち上がるまでの時間、10メートルの歩行時間、Stride Velocity 95th Centile［SV95C］、4段上るまでの時間）において臨床的に意義のある改善が認められています。また本試験において新たな安全性のシグナルは認められませんでした。当社は、これまでに実施した本品のすべての臨床試験成績、及びDMD自然歴経過との比較結果に基づき、本治療薬のベネフィット・リスクのバランスが良好であると考えたことから本承認申請にいたりました。本品の承認に向け、規制当局と協議を継続してまいります。

出店：中外製薬　プレスリリース

https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20240814150000_1417.html

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